科技之光篇-核糖核酸干扰分子疗法

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心脏病、肝炎、癌症和艾滋病等大都是因人类基因变异或病毒细菌入侵造成的。

如果能发现一种简单的技术,随意关闭某些特殊基因,从理论上讲就可治愈这些疾病。

曾在马·普研究院工作的生物化学家汤玛斯·塔斯奇尔表示,在人体内可能已经找到了这种开关:核糖核酸干扰分子。

塔斯奇尔发现,将这种小双螺旋分子导入人细胞内并瞄准某种基因,就可阻止该种基因发挥作用。

当时很多人怀疑这一发现,因为以前也不是没有人提出用核糖核酸干扰分子技术来治愈疾病,但都属于骗术。

但一年后,这一方法就迅速为公众所接受,许多大公司和大学纷纷投巨资进行研究,甚至有人提名塔斯奇尔为诺贝尔奖候选人。

现在,很多药物公司及生物技术公司正寻求利用RNAi来治疗疾病。

在马萨诸塞州,塔斯奇尔与他人一起建立了阿拉玛药物公司,希望能研发出治疗癌、艾滋病和其他疾病的核糖核酸干扰分子药物。

将核糖核酸干扰分子从实验室研究成果真正转入实用所遇到的最大难题,是如何将这种核糖核酸分子运送到患者的大量细胞内。

在试验中,仅是将核糖核酸干扰分子运送到单个细胞内,而向大量细胞运交RNAi要困难得多。

据预测,核糖核酸干扰分子疗法可能要3至4年才能进入市场应用阶段。